Por Redacción Es Noticia
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La Asociación de Distrofia Muscular celebra la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) de Omaveloxolona (Skyclarys), el primer tratamiento para la Ataxia de Friedreich (FA), una enfermedad neuromuscular rara y compleja.
Skyclarys estará disponible en los Estados Unidos y comercializado por Reata Pharmaceuticals.
Es importante que los pacientes puedan ir a una clínica y saber que han atendido a otras personas con esta enfermedad y que podrán ayudar a obtener el mejor tratamiento posible», dijo sobre la Red de Centros de Atención de la MDA. Reata Pharmaceuticals presentará este nuevo tratamiento en la Conferencia Clínica y Científica MDA 2023 el lunes 20 de marzo de 2023 a las 7 am CDT. · Presentación de resúmenes de Reata Pharmaceuticals para la Conferencia Clínica y Científica MDA 2023
La aprobación de Skyclarys está respaldada por los datos de eficacia y seguridad del ensayo MOXIe Parte 2 y un análisis post hoc de Propensity-Matching del ensayo abierto MOXIe Extension.
«Este es un hito increíble para la comunidad de ataxia de Friedreich», dijo Sharon Hesterlee, Ph.D., Directora de Investigación de MDA. «Cualquier terapia con el potencial de alterar el curso de la progresión de la enfermedad ofrece esperanza para esta enfermedad a tantas familias a las que servimos».
MDA se enorgullece de haber brindado un apoyo firme durante un período de cinco años al investigador principal David Lynch del Children’s Hospital of Philadelphia y un centro de atención de MDA, para el establecimiento de una red de investigación clínica para FA.
El apoyo fundamental de MDA para esta red ha ayudado a recopilar datos clínicos y muestras biológicas de pacientes con ataxia de Friedreich a lo largo de los años.
Los ensayos clínicos de Skyclarys se llevaron a cabo en ubicaciones de:
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- MDA Care Center Network
- UCLA
- University of Florida Neurology
- Emory University Hospital
- The Ohio State University
- Children’s Hospital of Philadelphia.
Desde el inicio de MDA, la organización ha invertido más de $ 20 millones en investigación para la FA.
«La aprobación de este innovador y primer tratamiento para la ataxia de Friedreich es tanto una respuesta a la oración como el resultado de un arduo trabajo», dijo Tom Henry, vicepresidente nacional voluntario de MDA y orgulloso miembro de la familia de MDA como padre de dos hijos adultos jóvenes que viven con la enfermedad.
«Dado que la ataxia de Friedreich es una enfermedad devastadora que resulta en la pérdida de movimiento corrradiado, déficits sensoriales y del habla, así como enfermedades cardíacas fatales; una terapia impactante como Skyclarys trae nuevas esperanzas a la comunidad de pacientes atendidos por MDA Care Centers en asociación con la Alianza de Investigación de Ataxia de Friedreich (FARA).
«Como director del centro de atención de la MDA, he visto mejores opciones de manejo para varias de las enfermedades cubiertas por la MDA. Tener éxito con un medicamento a menudo allana el camino para más opciones de tratamiento, ¡así que estoy encantada de tener un tratamiento modificador de la enfermedad para ofrecer a mis pacientes con FA!», dijo Katherine Mathews, MD, Directora del Centro de Atención de MDA y Profesora de Pediatría-Neurología General en University of Iowa Health Care.
Acerca de la ataxia de Friedreich, descrita por primera vez por el médico alemán Nikolaus Friedreich en 1863, la AF es una enfermedad neuromuscular que afecta principalmente al sistema nervioso y al corazón.
La Ataxia de Friedreich afecta a aproximadamente una de cada 50,000 personas en todo el mundo, por lo que es la más común en un grupo de trastornos relacionados llamados ataxias hereditarias.
No debe confundirse con un grupo de enfermedades conocidas como ataxias espinocerebelosas autosómicas dominantes.,
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